ASO、siRNA和miRNA等小核酸因其通過靶向mRNA而非基因來治療疾病，不存在遺傳風(fēng)險，因此廣受關(guān)注。盡管前景廣闊，但小核酸藥物生產(chǎn)難度大，目標(biāo)靶點(diǎn)的序列設(shè)計優(yōu)化、化學(xué)修飾、遞送載體等是小核酸生產(chǎn)的技術(shù)壁壘。為攻克一系列研發(fā)難題，臨床前動物模型的選擇則至關(guān)重要。首先，所用的疾病模型需要涵蓋致病基因，同時為保證研究結(jié)果的臨床相關(guān)性，動物模型需要與人類疾病具有相似的發(fā)病機(jī)制、行為表象和藥物治療反應(yīng)。

全球獲批的小核酸藥物^[1]

為滿足大部分藥企的臨床前實驗需求，選擇全基因組人源化動物模型更利于設(shè)計相應(yīng)的序列和研究相應(yīng)的作用。那么對于小核酸藥物開發(fā)者而言，如何解決缺乏合適的動物模型和物種免疫原性問題？又怎樣使用對應(yīng)的人源化動物模型進(jìn)行小核酸藥物的體內(nèi)實驗？

為了更好地探討相關(guān)議題，12月7日（周四）晚7點(diǎn)，賽業(yè)生物臨床前藥理藥效平臺總監(jiān)李寧博士為大家?guī)��?strong>「小核酸藥物研究進(jìn)展及案例分享」線上課程。從小核酸藥物的前沿進(jìn)展出發(fā)，通過已上市藥物的相關(guān)案例介紹小核酸藥物臨床前研究的應(yīng)用情況，同時結(jié)合SMA的具體案例分析如何基于小核酸藥物臨床前藥理藥效平臺加速體內(nèi)外藥效學(xué)評價。現(xiàn)在「碼」上報名，參與課程還有機(jī)會獲得騰訊視頻VIP年卡、賽業(yè)2024年專屬臺歷等驚喜好禮！
 

01 知識要點(diǎn)提前掉落

1.小核酸藥物研究進(jìn)展
2.小核酸藥物的生物學(xué)評價
3.小核酸藥物臨床前評價動物模型選擇和案例分析
4.賽業(yè)生物小核酸藥物臨床前藥理藥效平臺介紹
5.問題答疑

02 講師簡介

李寧 博士
賽業(yè)生物臨床前藥理藥效平臺總監(jiān)

澳門科技大學(xué)博士，執(zhí)業(yè)獸醫(yī)師。主要從事新藥研發(fā)中臨床前藥理、藥效及動物模型開發(fā)與應(yīng)用、實驗動物獸醫(yī)保健以及動物設(shè)施管理工作；曾獲得Exceptional science Award, Gold Impact Award等殊榮。

03 熱門活動推薦