2020年4月7日，德國生物技術公司SIRION Biotech GmbH 宣布一項特許使用協(xié)議：美國著名基因編輯技術公司 Beam Therapeutics 引進 SIRION 的 LentiBOOST 技術用于其目前正在開發(fā)的多條 CAR-T細胞產(chǎn)品。

CAR-T細胞療法是一種對未來腫瘤治療具有極大潛力的療法。Beam Therapeutics 正在開發(fā)基于其專利的堿基編輯技術的新一代的CAR-T產(chǎn)品。

根據(jù)這項協(xié)議，SIRION Biotech GmbH 將采用非排他性許可的方式提供其專利產(chǎn)品慢病毒轉(zhuǎn)導增強劑LentiBOOST用于促進Beam Therapeutics現(xiàn)有CAR-T產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)和商業(yè)化。SIRION將有權獲得未公開的預付款和里程碑付款，并有資格獲得未來產(chǎn)品凈銷售額的部分提成，以及以商業(yè)化成功為基礎的特許權使用費。

SIRION Biotech GmbH 的首席執(zhí)行官兼創(chuàng)始人 Christian Thirion 博士表示："LentiBOOST被設計用于改善慢病毒對困難類型細胞的轉(zhuǎn)導，如T細胞和造血干細胞。該技術使得T細胞生產(chǎn)工藝可穩(wěn)定放大，并有助于通過降低生產(chǎn)細胞產(chǎn)品所需的慢病毒載體的量來降低制造成本，同時通過增加每個細胞的載體拷貝數(shù)（VCN）來提高臨床療效。我們很高興LentiBOOST技術可能有助于Beam Therapeutics 進一步提高其CAR-T管線的臨床成功率。"

“LentiBOOST 在美國和歐洲越來越多的臨床試驗中被采用，該技術逐漸開始被認為是生產(chǎn)細胞產(chǎn)品的金標準。我們的非排他性許可策略使我們的技術可用于各種各樣的公司和研究醫(yī)院，以提高其各種臨床項目的效率”，SIRION Biotech GmbH 負責全球商業(yè)發(fā)展和許可的高級副總裁 Sabine Ott博士表示。

       總部位于德國馬丁斯雷德，SIRION Biotech成立于2005年，旨在領導下一代病毒載體技術，用于基因和細胞治療以及疫苗開發(fā)�，F(xiàn)在，SIRION提供了一個基于慢病毒、腺病毒和腺相關病毒全面的病毒載體技術平臺，加速了基因治療研究和藥物開發(fā)。SIRION正成為這一增長領域的理想合作伙伴。LentiBOOST 已用于從早期臨床階段I/II到晚期臨床階段III的多個臨床試驗，并證明在改善治療載體的轉(zhuǎn)導方面取得了臨床方面的成功。

關于Lentiboost

        LentiBOOST —增加困難細胞類型的慢病毒轉(zhuǎn)導效率, LentiBOOST可應用于多種臨床相關細胞類型，CD34+造血干細胞（HSCs）、原代T細胞和NK細胞等。對難轉(zhuǎn)導的小鼠T細胞亦有效。LentiBOOST已成為改進體外(ex vivo)基因治療和CAR-T細胞治療的臨床轉(zhuǎn)導方案的理想選擇。
特點：

         （1）   增強慢病毒轉(zhuǎn)導效率，高達90%
                    ——提高治療蛋白表達量，有利于取得臨床試驗成功

         （2） 減少MOI低至2倍，從而降低COGS（Cost of goods sold）

                    ——減少LV的用量和物料成本

         （3） 對CD34+和T細胞增殖無不良影響。在T細胞中觀測到一定的促增殖效果

                    ——降低成本，優(yōu)化和穩(wěn)定的轉(zhuǎn)基因細胞生產(chǎn)

         （4） 控制單個細胞中的病毒載體拷貝數(shù)（VCN，Virus Copy Number）

                    ——治療性蛋白表達量高且持久，但并未過度增加單個細胞VCN，符合FDA/EMA對ATMPs（Advanced Therapy Medicinal Products）產(chǎn)品的安全標準

         （5） 易于使用

                   ——無需改變現(xiàn)有轉(zhuǎn)導流程，完美兼容已經(jīng)開發(fā)流程，直接應用于臨床項目

         （6） 提供GMP級產(chǎn)品資料，適用于臨床前研究，流程開發(fā)和臨床項目

                   ——包括DMF歸檔、完整的CoA文件以及產(chǎn)品放行檢測和驗證資料

         （7）   8種應用LentiBOOST研發(fā)的藥物已在美國和歐洲進入臨床試驗（Phase III和Phase I/II）階段

                   ——臨床發(fā)現(xiàn)LentiBoost幾乎無細胞毒性，也加速了IND文件歸檔

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